英國藥品和保健品管理局（MHRA）周五（10月30日）公布，批准基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel）擴大適用範圍，五歲及以上、患有嚴重鐮狀細胞病（sickle-cell disease）或輸血依賴型β地中海貧血（transfusion-dependent β-thalassemia）的兒童，現可接受該療法。
Casgevy此前在英國只獲授權用於12歲或以上的同類患者。MHRA表示，擴大授權於10月29日批予藥廠Vertex Pharmaceuticals（Europe）。
MHRA營運執行總監朱利安·比奇（Julian Beach）稱，兩種疾病均屬嚴重的終身病，部分個案可致命；有關決定建基於對療法安全性、質素及有效性證據的仔細評估，MHRA會繼續密切監察。
據MHRA說明，兩種病都由製造血紅蛋白的基因出錯引起。嚴重鐮狀細胞病患者可出現劇痛、嚴重感染及貧血；β地中海貧血患者可出現嚴重貧血，往往每3至5周便要輸血一次，並需終身注射及服藥。
Casgevy的做法是從患者骨髓取出幹細胞，在實驗室修正有問題的基因，再在預處理後輸回體內，讓身體製造功能正常的血紅蛋白。MHRA列出的副作用包括噁心、疲倦、發燒及感染風險上升；輸入後患者或需留院，待改造細胞在骨髓內站穩。
MHRA稱，英國約有15,000人患有鐮狀細胞疾病。本站在2023年曾報道英國批准首款用於鐮狀細胞性貧血的基因編輯藥物。MHRA的新聞稿未交代NHS何時、以何安排為兒童提供該療法。
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