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11歲女童成英國首名接受巴德-比德爾症候群基因治療者 薩頓聖海倫醫院一小時手術 全球第二宗

倫敦11歲女童凱瑟琳·萊斯特蘭奇今年3月在薩頓聖海倫醫院接受約一小時手術,成為英國首名、全球第二名接受巴德-比德爾症候群BBS10基因治療的病人,惟療法屬未領牌的「特別許可」用藥,完整療效需時多年才能確認。

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